Description: Das Projekt "Alternativmethoden - Einzelvorhaben: CCM RESEARCH 2.0 - Verbindung von vaskulären Organoidkulturen, Live-Cell-Imaging und Single-Cell-Genomics als Ersatz für Tiermodelle der Kavernomatose" wird vom Umweltbundesamt gefördert und von Universität Greifswald, Universitätsmedizin Greifswald, Institut für Humangenetik durchgeführt. Allein in Deutschland leben etwa 25.000 Menschen mit der erblichen Form zerebraler kavernöser Malformationen (CCMs). Diese vaskulären Fehlbildungen, für die es bisher keine effektive Therapiestrategie gibt, treten bereits in jungem Lebensalter auf und neigen zu Blutungen in das umgebende Hirngewebe mit Schlaganfall-ähnlichen Symptomen. Die CCM-Forschung sieht sich aktuell mit beträchtlichen Limitationen konfrontiert: (1) Tierversuchsstudien, welche weltweit in beträchtlicher Zahl durchgeführt werden, bilden die Situation im Patienten oft nur unzureichend ab. (2) Untersuchungen an humanen CCM-Geweben sind kaum möglich, da die OP-Indikation bei familiären Fällen sehr zurückhaltend gestellt wird. (3) Die bisher genutzten Zellkulturmodelle können die komplexen Zusammenhänge der CCM-Pathogenese nicht hinreichend darstellen. Das vorliegende Forschungs- und Entwicklungsvorhaben will die genannten Limitationen in innovativer Weise durch die Verbindung von Organoidkulturen ('Method of the Year 2017' (Nature Methods)), CRISPR/Cas9-Genomeditierungen ('2015 Breakthrough of the Year' (Science)) und RNA-Analysen auf Einzelzellebene ('2018 Breakthrough of the Year' (Science) und 'Method of the Year 2013' (Nature Methods)) überwinden. Damit sollen Tierversuche in der CCM-Forschung vermieden und neue Einblicke in die Pathogenese der erblichen Kavernomatose ermöglicht werden. Das Vorhaben hat als Proof-of-Concept-Studie zudem das Potential, über die CCM-Erkrankung hinaus zu wirken und auf weitere erbliche Gefäßerkrankungen übertragen zu werden.
Types:
SupportProgram
Origin: /Bund/UBA/UFORDAT
Tags: Greifswald ? Bundesrepublik Deutschland ? Familie ? Mensch ? Tierversuch ? Lebensalter ? Forschungsprojekt ? Gewebe ? Krankheit ? Globale Aspekte ? Krankheitsbild ? Lebensform ? Methode ? Pathogenese ? RNA ?
Region: Mecklenburg-Western Pomerania
Bounding box: 12.5° .. 12.5° x 53.83333° .. 53.83333°
License: cc-by-nc-nd/4.0
Language: Deutsch
Time ranges: 2021-06-01 - 2024-05-31
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